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2018年2月23日PDF file:New window opensPDF版(128KB)

Crysvita®(ブロスマブ)が小児X染色体遺伝性低リン血症を適応症とした条件付き販売承認を欧州で取得

本ニュースリリースは、当社と当社子会社のKyowa Kirin International PLC、ならびに米国ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルが発表した英文プレスリリースの内容を、当社が日本語に翻訳、再構成し、発表しています。本ニュースリリースの正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先しますことをご留意下さい。
リンク先:www.kyowa-kirin.com/news_releases/2018/e20180223_01.html

 協和発酵キリン株式会社(本社:東京、代表取締役社長:花井 陳雄、以下「協和発酵キリン」)および当社の欧州子会社であるKyowa Kirin International PLC(本社:英国ガラシールズ、代表取締役社長:トム・ストラットフォード、以下「協和キリンインターナショナル」)とウルトラジェニクス・ファーマシューティカル(本社:米国、社長:エミル・D・カキス、以下「ウルトラジェニクス」)は、Crysvita(一般名:ブロスマブ、開発番号:KRN23)が、X線画像診断で骨疾患所見を有し、成長期にある1歳以上の小児および青少年におけるX染色体遺伝性低リン血症(XLH)の治療薬として、欧州委員会(European Commission)から条件付き医薬品販売承認を取得したことをお知らせします。

 XLHは、小児および成人が罹患する希少な慢性の進行性骨格筋障害です。今回の欧州委員会の販売承認により、抗FGF23完全ヒトモノクローナル抗体であるCrysvitaは本疾患の原因である過剰に分泌したFGF23に直接作用する世界で初めての治療薬となります。また、Crysvitaは、内分泌治療領域における治療を大幅に改善し、公衆衛生に対して顕著に貢献できることが、欧州医薬品庁(EMA)に認められました。

 今回の欧州における販売承認は、医薬品評価委員会(CHMP)が2017年12月15日に公表した、X線画像診断で骨疾患所見を有し、成長期にある1歳以上の小児および青少年におけるX染色体遺伝性低リン血症(XLH)治療に対する条件付き医薬品販売承認を勧告する肯定的な見解を受けたものです。CHMPによる承認勧告は、小児XLHに対する臨床試験データに基づいて行われています。

 本販売承認により、EU加盟28か国ならびにノルウェー、アイスランド、リヒテンシュタインにおいて、本剤の販売が認められます。Crysvitaの欧州における最初の販売国は2018年第2四半期のドイツを予定しており、その後他の欧州諸国が続く予定です。なお、今回の条件付き医薬品販売承認においては、現在進行中の小児XLHを対象としたCrysvitaの臨床試験を完遂させることが必要とされます。

 協和発酵キリンとウルトラジェニクスの間で締結した協業およびライセンス契約に基づき、ウルトラジェニクス、協和発酵キリンおよび協和キリンインターナショナルの3社は、共同でブロスマブのグローバルな開発および販売に取り組んでいます。

X染色体遺伝性低リン血症(XLH)について
XLHは、遺伝的な原因により血中のFGF23が過剰となることで、体内のリンが尿中に過剰に排泄され低リン血症となり、その結果として骨の成長・維持に障害をきたす希少な疾患です。XLHは幼児から発症し、成人までその影響がみられます。
小児のXLH患者さんでは、骨疾患を引き起こし、下肢の変形や低身長が多くみられます。

Crysvita(一般名:ブロスマブ、開発番号:KRN23)について
Crysvitaは協和発酵キリンにより発見された線維芽細胞増殖因子23(FGF23)に対する完全ヒトモノクローナル抗体です。FGF23は、腎臓におけるリン排泄と活性型ビタミンD産生を制御することで、血清リンおよび活性型ビタミンD濃度を低下させる液性因子です。CrysvitaはFGF23の過剰発現に由来した疾患であるXLHおよび腫瘍性骨軟化症(TIO)を対象として、ウルトラジェニクスと協和発酵キリンにより開発が行われています。XLHおよびTIOのリン排出はFGF23の過剰な作用により引き起こされています。Crysvitaは、XLHおよびTIOの患者さんのFGF23の過剰な作用を阻害することで、腎臓におけるリンの再吸収を増加させ、腸管におけるリンとカルシウムの吸収を促進するビタミンDの産生を増加させます。成人および小児のXLHの患者さんに対するCrysvitaの臨床試験は現在も行われています。またCrysvitaは、FGF23を過剰に産生する腫瘍に起因する疾患である、重症の骨軟化症や骨折、骨痛、筋肉痛、さらに筋肉の衰弱を引き起こす、TIOを対象疾患として、現在開発されています。
米国では、FDAが現在、Crysvitaの小児・成人XLHを対象とした生物製剤承認申請(BLA)の審議を行っているところで、審査終了目標日(the Prescription Drug User Fee Act action date)は2018年4月17日となっています。



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