KW-3357の国内承認申請
協和発酵キリン株式会社（本社：東京、代表取締役社長：花井陳雄、以下「協和発酵キリン」）は、「先天性アンチトロンビン（AT）注1Ⅲ欠乏（CAD）注2に基づく血栓形成傾向」および「ATⅢ低下を伴う汎発性血管内凝固症候群（DIC）注3」を対象として開発中の遺伝子組換えヒトAT製剤（開発コード：KW-3357注4）の国内医薬品製造販売承認を厚生労働省に申請しましたので、お知らせいたします。
協和発酵キリンは、KW-3357の有効性・安全性を確認するため、以下の国内第3相臨床試験を実施し、結果を得たことから今回の承認申請に至りました。
- 感染症に伴い発症したDIC患者を対象としたKW-3357と血漿由来AT（pAT）製剤の非盲検比較試験を実施したところ、主要評価項目である投与開始後6日目のDIC離脱割合を含め、いずれの有効性評価項目についてもKW-3357群とpAT製剤群の結果は同様でした。また、安全性に関しても、両群の安全性プロファイルはおおむね共通しており、KW-3357はpAT製剤と同様の安全性を示すことが示唆されました。
- 急性期DIC診断基準及び厚生省DIC診断基準によりDICと診断された患者を対象とした一般臨床試験を実施し、ヘパリン類の併用下でのKW-3357の安全性及び有効性が確認されました。
協和発酵キリングループは、ライフサイエンスとテクノロジーの進歩を追求し、新しい価値の創造により、世界の人々の健康と豊かさに貢献します。
- 注1.アンチトロンビン（AT：Antithrombin）
血液成分の一つであり、血液凝固を阻害する成分です。分子量約6万の一本鎖糖タンパクであり、すでに上市されている天然型アンチトロンビン（AT）製剤は「先天性ATⅢ欠乏に基づく血栓形成傾向」および「ATⅢ低下を伴う汎発性血管内凝固症候群」を効能・効果としています。 - 注2.先天性アンチトロンビン欠乏症（CAD：Congenital Antithrombin Deficiency）
遺伝子疾患であり、若年からの反復性血栓症が特徴的です。AT欠乏状態が存続し抗凝固活性低下を常態とするため、通常では血栓形成に至らないような軽微な誘因によっても血栓症が発症します。 - 注3.汎発性血管内凝固症候群（DIC：Disseminated Intravascular Coagulation）
がん、敗血症などの重症感染症、白血病・悪性リンパ腫、胎盤早期剥離などの病気に伴ってみられることがあります。全身の細小血管内で血液が固まりやすくなり、血栓をつくり、腎臓、肝臓、脳などで血液の流れがさまたげられる結果、これらの臓器の障害が起こります。血栓が多発すると、血栓形成のために血小板、凝固因子が消費され、止血のための血栓ができなくなります。また、多発した血栓を溶解させようとするからだの反応が亢進し、出血する状態になります。 - 注4.KW-3357
組換えDNA技術および糖鎖制御技術を用いて作製した、ヒト天然型ATと同一のアミノ酸配列かつ同じタイプの糖鎖構造を持つ遺伝子組換えAT製剤です。ATは、血液凝固に関与するタンパク分解酵素と複合体を形成することで、凝固作用を阻害します。本剤は遺伝子組換えAT製剤であるため、ヒト血液に由来する感染症のリスクを回避することができます。