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2014年3月31日

「骨髄異形成症候群に伴う貧血」を対象としたネスプ®の国内適応追加申請

 協和発酵キリン株式会社(本社:東京都、代表取締役社長:花井 陳雄、以下「協和発酵キリン」)は、2014年3月31日に「ネスプ®注射液5 μgプラシリンジ」他(以下、「ネスプ®」)の「骨髄異形成症候群注1に伴う貧血」を適応症とする一部変更承認申請を厚生労働省に提出しましたので、お知らせ致します。

 ネスプ®(一般名:ダルべポエチン アルファ(遺伝子組換え))は、持続型赤血球造血刺激因子製剤として2007年7月に発売して以来、保存期慢性腎臓病から透析期まですべての腎性貧血に対する優れた臨床効果ならびに安全性が高く評価され、多くの医療機関で使用頂いています。
 この度、当社が国内及び韓国で実施した臨床試験、及び海外で実施された臨床試験に基づき、新たに「骨髄異形成症候群に伴う貧血」に対する有効性、安全性が確認されたことから、一部変更承認申請を提出するに至りました。なお、ネスプ®は、2014年3月に「骨髄異形成症候群に伴う貧血」に対して希少疾病用医薬品注2の指定を受けており、優先審査の対象となっています。

 海外における骨髄異形成症候群の治療ガイドラインでは、主に血清中エリスロポエチン濃度500 mIU/mL以下、かつ、国際予後スコアリングシステム注3で低リスク又は中間-1リスクに分類される骨髄異形成症候群患者さんに対する貧血治療において、ダルべポエチン アルファは一次治療薬として投与が推奨されています。一方、本邦では、保険診療下において、ネスプ®を含む赤血球造血刺激因子製剤の使用は認められておらず、主に赤血球輸血による治療が行われています。長期にわたる輸血の実施は、ウイルス感染や鉄過剰症等を引き起こす危険性があり、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議注4では、ネスプ®は早期に開発が必要な薬剤として取り上げられ、当社は厚生労働省より開発要請を受けています。

 協和発酵キリンは、「がん分野」を当社のカテゴリー戦略で重点的に取り組む4カテゴリー注5の1つとして位置付けており、メディカルニーズに合致した医薬品の承認を取得することで、がん分野の治療により貢献できると考えています。


注1.骨髄異形成症候群
骨髄異形成症候群は、骨髄中の多能性造血幹細胞に異常が起きる疾患で、血球減少及び急性骨髄性白血病への移行を特徴とする疾患群です。国内の患者数は約11,000人と報告されており、主な臨床症状は、血球減少に伴う貧血、感染及び出血症状です。

注2.希少疾病用医薬品
厚生労働大臣から指定を受けるためには、次の基準をすべて満たしていることが必要とされます。

  1. 我が国において、患者数5万人未満の重篤な疾病が対象であること。
  2. 医療上、特にその必要性が高いこと(代替する適切な医薬品等、又は、治療方法がない、或いは、既存の医薬品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること)。
  3. 開発の可能性が高いこと(その医薬品を使用する理論的根拠があり、開発計画が妥当であると認められること)。希少疾病用医薬品に指定されると研究開発促進等の措置を受けることが可能になります(厚生労働省医薬食品局による希少疾病用医薬品・希少疾病用医療用具の研究開発促進制度)。

注3.国際予後スコアリングシステム
予後を予測する分類です。(1)骨髄の未熟な血液細胞(芽球)の割合、(2)末梢血での血球減少の系統の数、(3)染色体異常の種類や程度の3項目が骨髄異形成症候群患者さんの予後に深く関連すると考えられ、これらを点数化し、低リスク群、中間-1リスク群、中間-2リスク群、高リスク群の4つに分類されています。

注4.医療上必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議
欧米では使用が認められているが、国内では未承認の医薬品や適応について、医療上の必要性を評価するとともに、公知申請への該当性や、承認申請のために追加で実施が必要な試験の妥当性を確認すること等により、製薬企業による「未承認薬・適応外薬」の開発促進に資することを目的として設置されたものです。

注5.カテゴリー
弊社2013‐2015年 中期経営計画で発表しました腎、がん、免疫・アレルギー、中枢神経の4つのカテゴリーを指します。



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